Center Znanja

Kaj je analiza namere za zdravljenje?

Analiza namere za zdravljenje je način za vključitev bolnikov, ki iz kakršnega koli razloga niso upoštevali protokola kliničnega preskušanja po randomizaciji. Predstavljajte si klinično preskušanje, zasnovano za merjenje eksperimentalnega zdravljenja A v primerjavi s standardnim zdravljenjem B. Ko so bolniki randomizirani v svoje skupine, se nekateri bolniki v skupini A morda ne bodo pojavili na načrtovanem odmerjanju ali izpadli iz preskušanja, preden lahko raziskovalci izmerijo izid preskušanja. cilj. Analiza namena zdravljenja bi te bolnike vključila kot člane skupine A ne glede na to.

prenesite 401k na ira, medtem ko je še vedno zaposlen

Vir slike: Getty Images.





Preprosto je videti, kako lahko analiza z namenom zdravljenja zmanjša rezultate učinkovitosti eksperimentalnega novega zdravila. Če vlagate v manjša biotehnološka podjetja s prihodnostjo, ki visi na podatkih kliničnih preskušanj, morate vedeti, da ima ameriška uprava za hrano in zdravila dolgoletno politiko, ki vztraja pri vzdrževanju obstoječih podatkov za vse bolnike, ne glede na težave s skladnostjo. Po drugi strani Atlantika regulatorji niso vedno tako strogi.

Poglej te, ne tiste

Kot primer si oglejte, kako PTC Terapevtika se tega naučil na težji način. V eni analizi preskušanja faze 3, ki je bila zasnovana v podporo odobritvi zdravila za Duchennovo mišično distrofijo, Translarna, so bolniki, ki so začeli študijo, ki so lahko v šestih minutah prehodili 300 metrov, pokazali zelo pomembno izboljšanje v primerjavi s podobnimi bolniki, ki so prejemali placebo.



Vendar pa je populacija z namenom zdravljenja vključevala bolnike, ki so lahko hodili le 150 metrov, in celotna skupina, zdravljena s Translarno, ni pokazala pomembnega izboljšanja.

PTC Therapeutics je poskušal oddati vlogo na podlagi svoje analize skupine bolnikov, ki so bili boljši od placeba, vendar je FDA zavrnila. Evropska agencija za zdravila pa je zdravilu dovolila pogojno odobritev, ki bi jo lahko preklicali, če bi varnostna vprašanja prevladala nad zmožnostjo upočasnitve napredovanja bolezni, ki izgublja mišice.

Pazite na spremenjene analize

Imejte odprte oči za modificirane analize namena zdravljenja, ki bodo masirane, da bo zdravilo videti bolje, kot bi bilo sicer. Na primer, bi bilo smiselno odstraniti bolnike, ki niso nikoli začeli zdravljenja, potem ko so bili randomizirani. Po drugi strani pa je treba vključiti bolnike brez podatkov o rezultatih, če so zdravljenje prekinili zaradi neželenih učinkov, saj predstavljajo realne možnosti.



Na kratko, FDA zahteva strogo objektivne končne točke v kliničnih preskušanjih, ki se uporabljajo za podporo uporabi novega zdravila. Spremenjene analize bi lahko navdušile nekatere vlagatelje, vendar agencija ni niti približno tako prilagodljiva.

kako zaslužiti denar s kriptovaluto 2021

Ta članek je del centra znanja The Motley Fool's Knowledge Center, ki je bil ustvarjen na podlagi zbrane modrosti fantastične skupnosti vlagateljev. Radi bi slišali vaša vprašanja, misli in mnenja o Centru znanja na splošno ali na tej strani posebej. Vaš prispevek nam bo pomagal svetu vlagati, bolje! Pošljite nam e-pošto na center znanja@fool.com . Hvala -- in norca naprej!



^